药物临床试验的分期试验
临床耐受性试验是在详细的动物实验基础上观察药物的耐受程度，即找出新药的最大耐受剂量及其不良反应。它是对人体的安全性试验，为确定二期临床试验的剂量提供了重要的科学依据。
临床药代动力学是研究药物在人体内的吸收、分布、生物转化和排泄的规律，为ⅱ期临床试验给药方案的制定提供科学依据。人体药代动力学观察药物及其代谢产物在人体内的含量随时间变化的动态过程，主要用数学模型和统计方法进行定量描述。药代动力学的基本假设是药物的疗效或毒性与其浓度(如血药浓度)有关。
I期临床试验一般从单剂量开始，在严格控制的条件下，给少数(10？100名健康志愿者(通常为肿瘤药物的肿瘤患者)经过精心挑选和筛选，然后仔细监测药物的血药浓度、排泄性质和任何有益反应或不良反应，以评估药物在人体内的药代动力学和耐受性。研究期间通常要求志愿者住院，每天24小时严密监护。随着对新药安全性认识的提高，剂量可以逐渐增加，可以分多次给药。II期临床试验是疗效的初步评价阶段。其目的是初步评价药物对有靶适应症患者的治疗效果和安全性，也为ⅲ期临床试验的设计和剂量方案的确定提供依据。这一阶段的研究设计可以根据具体的研究目的采取多种形式，包括随机盲对照临床试验。
这项临床研究侧重于药物的安全性和有效性。以安慰剂或上市药品为对照药品评价新药疗效，并在此过程中研究疾病的发生发展对药物疗效的影响；确定III期临床试验的剂量和方案；获取更多关于药物安全的信息。确认治疗效果的阶段。其目的是进一步验证药物对具有靶适应症患者的治疗效果和安全性，评价获益与风险的关系，最终为药品注册申请的审评提供充分的依据。一般来说，试验应该是具有足够样本量的随机盲对照试验。
这次试验的样本量比前两次试验大得多。更多的样本量有助于获得更丰富的药物安全性和有效性信息，评估药物的效益/风险，为产品获准上市提供支持。
该试验通常是随机盲法试验(RCT ),具有足够的样本量。临床试验将实验药物的参数与安慰剂(不含活性物质)或已上市药物的参数进行比较。测试结果应该是可重复的。
III期临床试验的目标是:
增加患者接触试验药物的机会，不仅要增加受试者数量，还要增加受试者服药时间；
为不同的患者群体确定理想的剂量方案；
评估试验药物在治疗目标适应症时的总体疗效和安全性。
这个阶段是临床研究项目中最繁忙、最集中的部分。在一种新药被批准上市后，仍需要进一步的研究来调查其在广泛使用条件下的疗效和副作用。上市后研究在世界上大多数国家被称为“IV期临床试验”。
上市前的前三个临床试验是针对小范围、特殊人群患者的药物评价。病人是经过严格挑选和控制的，所以有很多例外。上市后，许多不同类型的患者将接受这种药物的治疗。因此，有必要对大多数患者重新评估药物的疗效和耐受性。在上市后的第四阶段临床研究中，收集并分析了数千名接受该药物治疗的患者的研究数据。上市前临床研究没有发现的不良反应，可能会发现，因为发生率太低。这些数据将支持在临床试验中获得的数据，并使制药公司能够使医生更好、更可靠地认识到该药物对“普通人群”的效益风险比。
药品监管部门要求定期进行ⅳ期临床试验，研究结果需上报药品监管部门。而新药的生产企业，尤其是他们的市场拓展或者销售，往往会出于推广的目的，组织一些所谓的播种研究或者市场试验。这些研究的主要目的是让更多的医生了解他们的新产品，并鼓励医生开处方。正因如此，他们经常将刚刚上市的新药与同类竞争药物进行比较。这类研究在研究结果的设计、实施、评价和报告等方面往往不够规范和科学，很多国家的药品法律法规都有明确规定。
上市后研究的另一个目的是进一步拓宽药物的适应症。药品的适应症在产品许可中有明确规定，该药也可用于其他适应症，但必须先有临床试验的数据。例如，一种治疗关节炎疼痛的新药可以在临床试验中用于治疗运动损伤、背痛、普通疼痛等。扩大其适应症。如果这些试验表明它对治疗这些疾病确实有效，那么你就可以申请增加该药物的适应症。这种研究拓宽了药物的使用范围，可以增加药物的潜在市场和销售。在一些国家，这种新适应症的临床研究也被列为“IV期临床试验”，但在另一些国家，它被称为“IIIB期”，因此对应的第一个适应症的III期临床试验被称为“IIIA期”。采用生物利用度研究的方法，以药动学参数为指标，在相同的实验条件下，比较同一药物相同或不同剂型中有效成分的吸收程度和吸收速度。