新药研发过程中需要注意哪些问题？

市场是产品寿命的最终评判者。所以，要论证一个项目，首先要论证它的市场。这就需要专门的市场研究人员进行实际的分析和数据对比。我们还要考虑的是新药研发时3-5年内的市场变化预测。

流行病学调查——流行病学调查是对市场容量的调查，主要是了解药物所适应症的发病率。发病率高，市场容量就大。如糖尿病、心脑血管疾病、阿尔茨海默病、老年性骨质疏松症、病毒性疾病、恶性肿瘤、老年尿失禁等都是发病率较高的疾病，此类药物有很好的市场前景。当然，对一些小病(如带状疱疹、胰腺炎)有特效的治疗药物也有稳定的市场。

同类产品调查——科技发展到今天，可以说没有一种病是只靠一种药就能治好的。市场竞争要求新产品必须是独特的。同类品种销售数据的增长趋势，从中一般可以判断该品种是否处于发展阶段，如成长期、成熟期或衰退期。因此，需要尽可能全面地收集和比较同类产品的数据。将研制的品种与市场上的同类产品进行比较时，要注意以下几个方面:一是疗效是否更好；第二，副作用是否更低；第三，剂型和剂量是否更方便使用；第四，包装是否方便患者携带；5.市场价格是否便宜等。

成长型市场:选择可用于预防和治疗新疾病谱的药物作为研究课题。作为临床上稀缺甚至空白的药物，它必须具有很强的竞争优势。例如，用于治疗抑郁症、内分泌紊乱、性功能障碍等因社会节奏加快而导致的功能障碍的药物，从上世纪90年代开始成为研究热点，并陆续广泛应用于临床，市场前景看好；再比如有些疾病，比如中风、更年期综合征等，有年轻化的趋势，所以研发预防和治疗这类疾病的药物应该会有很好的市场前景。

成熟市场:以新工艺、新制剂、新给药途径、新质量控制方法和新作用机制为研究课题，选择和开发药物。即使是市场上趋于饱和、过度竞争的产品，只要我们能优化其技术，也能重新获得竞争力。比如市场上泛滥的“板蓝根颗粒”，通过指纹技术控制其质量标准后，提高了产品竞争力和市场增长点；“藿香正气水”剂型改革为“藿香正气软胶囊”后，用户数量大幅增加，市场份额增加。“(右旋)氧氟沙星”的手性结构改为“左氧氟沙星”后，临床疗效大大增强，副作用明显降低，成为当时市场上发展最快的药物之一。

隐性市场:选择开发社会效益好的药物作为研究课题。这样的项目可以从政府组织获得更多的资金，吸引更多的公众关注，促进经济效益。

1.开发预防和治疗吸毒成瘾、艾滋病和传染病等社会问题的药物。

2.开发预防和治疗老幼妇孺等弱势群体疾病的药物；

3.开发能增加当地政府经济收入的药材资源，进行深入研究和项目转化；

4.开发稀有珍贵药材的替代品。

第二，技术因素

技术可行性决定了开发的难度和投入，是规避风险的另一个重要方面。项目的技术论证应包括以下几个方面:

(1)原辅料来源——中药应该这样理解:①有不规范的药材。如果有不规范的药材，就要先建立药材的标准，这样工作量会很大。②是否使用毒性药材，涉及质量标准和临床难度。(3)是否有穿山甲等国家保护品种。，这个问题直接影响到大规模生产的供应。(4)原料来源是否充足关系到药物的可持续生产，应引起足够重视，尤其是野生植物药的使用涉及资源再生。西医要了解原料供应能否国产化，工艺难度，否则辅料也会影响项目进度。

(2)药学部分——主要包括工艺、质量标准和稳定性研究。首先是工艺的可行性、实用性和先进性。技术的改进必须坚持先进性、实用性和可行性相结合的原则。质量控制指标和方法的建立也要反复论证。有些成分虽然含量高，但不稳定，波动太大，不能作为指标成分；此外，测试方法对测试仪器的要求直接关系到项目开发的投入和企业的承受能力。剂型的稳定性也很重要，既影响疗效又影响市场。这一点一定要搞清楚，以免给后面的工作带来不必要的麻烦。详情如下:

1.合成路线

①分析合成路线:判断合成路线是难、易还是不可能；

(2)分析合成原料的来源:判断起始原料或中间体是不易获得、容易获得还是不可能获得；并与各原料或中间体接触；

③合成设备的分析:分析每一步需要的设备，如果没有这样的设备，查询生产这个设备的多个厂家，联系他们；

④合成成本分析:判断合成该产品是否值得。

2.准备

①制剂处方技术分析:判断处方技术的难易程度或是否有可能配制；

(2)分析制备工艺的原辅料:判断原辅料是否具备，对外联系原辅料；

(3)制剂设备分析:对制剂使用的设备进行分析，对现有设备和不足设备进行比较，对特殊设备进行详细调查后再做决定；

④准备成本分析:判断生产该产品的成本。

3.质量研究

①分析质量研究数据:判断这种分析方法的可行性；

②分析检测仪器:判断是否有必要购买新仪器；以及与外界的联系；

③分析质量研究所需的化学试剂:判断所需化学试剂能否获得，联系试剂供应商；

④对照品分析:包括两个方面，即正式需要的对照品和6号文要求的对照品；

(3)药理毒理——论证时要了解是否有规范的药效学研究动物模型。新药指南不能包括提供所有疾病的研究模型。如果要开发的项目没有已知的模型，重建模型非常困难，那么这样的项目最好延期。毒理学研究对动物有特殊要求吗？比如治疗艾滋病的药物是很有前景的项目，但是对实验动物的要求高，所以干预单位小。

(4)临床部分——药物的剂量、疗程、临床周期与投入直接相关，对这些问题要有清醒的认识。另外，研究单位提供的临床研究方案是否可行，指导原则是否现成等等，都要进行论证。

(5)在复制和开发该剂型时，还应注意查询原标准及其相关的注册和申报情况。在设计新剂型时，需要考察原剂型的用法用量，以确保所开发的剂型不仅新颖，而且更加安全有效。

三。功效和安全因素

药品是一种特殊的商品，其特殊性在于:特定人群在特定时间、周期性使用；具有治病救人的特点；使用不当会造成身体伤害；必须在指定的地方购买，比如药店或者医院，不能随意通过渠道流通。

因此，上述特征定义了药物必须是有效的，患者不会使用或重复使用没有效果的药物。即使开发出来，也不会有市场前景。

所以批准的新药必须疗效确切，优于目前临床主要产品，包括中西药物在对比中。

药品安全也是如此。项目立项前，应跟踪调查同类产品的不良反应，部分不良反应仅限于设计的剂型。药物制剂的设计和研究对发挥药物疗效和减少不良反应有很大影响。比如氟喹诺酮类药物中，光毒性最大的药物氧氟沙星被制成滴眼液。据报道，美国65，438+0585例全身用药临床试验中，有65，438+026例(7.9%)出现光毒性反应，其中部分可在一次口服后发生。为此，FDA已警告医生，并在说明书中注明该产品仅限使用。②慢性支气管炎急性发作，并应注意服药期间及停药后5天内应避免阳光、日光和紫外线照射，光毒性患者在症状未恢复消失后5天内不应接触阳光、日光和紫外线，以免光毒性复发。鉴于以上原因，不能保证本品作为滴眼液局部使用的安全性。

第四，知识产权因素

在项目论证过程中，要密切关注相关专利，通过权威机构搜索专利、行政保护、保密品种，避免侵权。特别是合成路线和制备技术的专利。除了专利因素，还要注意药物的监测期和中药的保护品种。可以有效避免开发品种的产权纠纷，也可以在开发新产品时及时申请产权保护，增加新产品的竞争力和排他性产权壁垒。

有一种可能是立项时找不到相关专利，一定程度上是别人的专利出来了。这里不要轻易放弃，要看如何避免，综合分析。

五、成品成本因素

作为项目负责人，一定要充分考虑各种成本，拿出预算，对药物研发成功后可能的市场价格做一个相关的成本核算。应特别关注修饰药物和仿制药。

六、国家行政政策因素

一个药品要顺利完成注册过程，必须符合国家相关法律法规，以及国家总局日前颁布的药品注册程序、剂型审查要点、药品审评要点、药品注册受理要求和化学药品的一些指导原则。建议:另外，要及时查看国家美国食品药品监督管理局的主页，了解是否有这种药物的新信息；检索内容包括该药品、注册分类、该类药品的审评要求以及审评中发现的问题。为了准确把握国家的注册审查政策动向，明确品种要注意的那些问题，尤其是对产品归属和注册类别的判断一定要准确！要密切关注新药研发注册申请，避免碰撞。

七、？企业自身因素

企业的实际情况，研究和开发新品种不能脱离企业的实际情况。企业的现实包括:

(1)生产范围:该类药品是否有GMP认证的生产线，如果扩产，要考虑扩产带来的风险；

(2)营销网络:如果你长期做抗生素，这个领域的网络健全，渠道畅通，那你就转行做心脑血管产品。如何建立网络，拓展渠道？也许当建立一个好的网络需要时间、精力和金钱的时候，市场已经变了；

(3)资本实力:忽视企业自身的资本状况，盲目投资新产品或上大项目，最终会导致资金链断裂，现金流枯竭，使企业难以为继，不得不被兼并、破产、关闭。

八。其他因素

有些项目是由其他单位提供的，这些单位大多做过文献检索，或者经过了合成路线、制备工艺、质量标准研究等前期基础工作。作为合作方，要特别关注这个单位的合成实力和工作质量。技术的研究是基础的基础，这里出现问题会影响整个项目的进度，甚至导致项目的失败。

二是部分项目委托其他研究单位开发，新药开发是一项复杂的系统工程，需要多学科合作。特别是必须由指定单位完成的药理、毒理、临床外科等方面的研究，要仔细了解委托研究方的实力，是否具有研究资质，是否进行过新药研发的成功案例，该领域学术带头人的经历，整体研究实力。这些都很重要。与委托方签订《新药开发委托协议》时，还应详细约定合同开发周期、分期付款、违约金等内容。

对于一个产品来说，要想成功，光有上述特征是不够的，还要有明显的特征，可以是产品本身所拥有的，也可以是市场特定环境下产生的，比如填补市场空白，这不是产品本身创造的，而是相关市场创造的，但最好不要人为的，比如产品的外包装。产品的特点不是很多，而是精细，明显区别于其他品种，这个特点最实用。有了区别于其他品种的特色，才能在市场上有明显的竞争力。最好不要去没有特色的项目，避免重复投资。